Joharcg.com हाल ही में एक दुर्लभ तंत्रिका रोग के लिए उपयोग की जाने वाली जीन थेरेपी का क्लीनिकल परीक्षण रोक दिया गया है। परीक्षण में सहभागी एक व्यक्ति में अस्थि मज्जा सम्बंधी समस्या विकसित होने लगी थी जिससे भविष्य में ल्यूकेमिया की संभावना बढ़ सकती है। अध्ययन की आयोजक कंपनी ब्लूबर्ड बायो के अनुसार कैंसर शायद एक वायरस के कारण हुआ है जिसका उपयोग रोगी की स्टेम कोशिकाओं में उपचारात्मक जीन पहुंचाने में किया गया था। हालांकि, ब्लूबर्ड के शोधकर्ताओं और अन्य विशेषज्ञों का मानना है कि यह समस्या शायद अन्य जीन उपचारों में उपयोग होने वाले इसी प्रकार के वायरस, (लेंटीवायरस) से उत्पन्न न हों क्योंकि इस अध्ययन में प्रयुक्त वायरस की एक अनूठी विशेषता थी। वैसे आज तक लेंटीवायरस का सम्बंध कैंसर से नहीं देखा गया है। दरअसल तीसरे चरण का यह परीक्षण सेरेब्रल एड्रेनोल्यूकोडिस्ट्रॉफी नामक बीमारी के इलाज के लिए है। यह बीमारी एड्रेनोल्यूकोडिस्ट्रॉफी प्रोटीन (एएलडीपी) एंज़ाइम के जीन में उत्परिवर्तन के कारण होती है। यह एंज़ाइम कुछ विशिष्ट वसाओं को तोड़ने का काम करता है। जिन लोगों में इस जीन की क्रियाशील प्रतिलिपि नहीं होती उनके मस्तिष्क में वसा जमा होने लगती है। यह जमाव तंत्रिकाओं के उस कुचालक आवरण को क्षति पहुंचाता है जो तंत्रिकाओं को विद्युत संकेत तेज़ी से और दक्षतापूर्वक भेजने में मदद करता है। यह जीन ‘X’ गुणसूत्र में होता है इसलिए यह समस्या लड़कों को ज़्यादा प्रभावित करती है। क्योंकि यदि इस जीन की एक प्रति उत्परिवर्तित हो जाए तो लड़कों के पास दूसरा ‘X’ गुणसूत्र तो होता नहीं है।
उपचार के अभाव में एड्रेनोल्यूकोडिस्ट्रॉफी सुनने, देखने, याददाश्त और समन्वय की क्षमता को नुकसान पहुंचाती है और लक्षण प्रकट होने के 10 वर्षों के भीतर मृत्यु हो जाती है। कम उम्र में ही अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण की मदद जीन युक्त स्टेम कोशिकाएं डालकर तंत्रिका सम्बंधी क्षति को रोका जा सकता है। लेकिन इसके लिए दानदाता ढूंढना मुश्किल होता है और इस तरह के प्रत्यारोपण से प्रत्यारोपण-बनाम-मेज़बान बीमारियों का भी खतरा रहता है जिसमें दानदाता की कोशिकाएं रोगी की कोशिकाओं पर हमला करने लगती हैं। जीन थेरेपी में किया यह जाता है कि रोगी की अस्थि मज्जा की स्टेम कोशिकाएं एकत्र की जाती हैं और उन्हें एएलडीपी के स्वस्थ जीन वाहक लेंटीवायरस के साथ एक डिश में रखा जाता है ताकि वह जीन इन कोशिकाओं में पहुंच जाए। स्वयं मरीज़ के शरीर की अस्थि मज्जा कोशिकाओं को नष्ट करने के बाद इन संशोधित कोशिकाओं को प्रत्यारोपित कर दिया जाता है। पिछले माह इस इलाज के लिए ब्लूबर्ड बायो को 17 वर्ष से कम उम्र के 32 रोगियों पर युरोप में विपणन की स्वीकृति प्राप्त हुई थी। अब 35 रोगियों पर किया जाने वाला दूसरा परीक्षण 2024 में पूरा होने की संभावना है। ब्लूबर्ड कंपनी ने वर्तमान परीक्षण में एक व्यक्ति में इलाज के एक वर्ष बाद मायलोडिसप्लास्टिक सिंड्रोम (एमडीएस) विकसित होते देखा। यह समस्या एक प्रकार का रक्त-कोशिका विकार है जो आगे चलकर ल्यूकेमिया का रूप ले सकता है। ब्लूबर्ड बायो के चीफ साइंटिफिक ऑफिसर फिलिप ग्रेगरी के अनुसार जीन थेरेपी लेने वाले दो अन्य रोगियों की अस्थि मज्जा कोशिकाओं में गड़बड़ियां पाई गर्इं जो भविष्य में एमडीएस का रूप ले सकती हैं। इसी कारण अमेरिका के खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने इस अध्ययन को ऐहतियात के तौर पर रोक दिया है।
यह बात काफी लम्बे समय से पता रही है कि जिस वायरस की मदद से आनुवंशिक सामग्री को किसी व्यक्ति के जीनोम में पहुंचाया जाता है वह आसपास के किसी कैंसर जीन को सक्रिय कर सकता है। 2000 के दशक की शुरुआत में प्रशासन ने ऐसे दर्जनभर जीन थेरेपी परीक्षणों पर रोक लगा दी थी जब माउस से प्राप्त रेट्रोवायरस (लेंटीवायरस से भिन्न किस्म का वायरस) के उपयोग से लोगों में ल्यूकेमिया विकसित हो गया था। इसलिए वैज्ञानिकों ने इसके स्थान पर लेंटीवायरस का उपयोग करना शुरू किया। विशेषज्ञों का मानना है कि इन वायरसों को इंजीनियर करके और अधिक सुरक्षित बनाया जा सकता है। देखा जाए तो जीन थेरेपी के लिए लेंटीवायरस का रिकॉर्ड अच्छा रहा है। ग्रेगरी के अनुसार इस नए मामले में शोधकर्ताओं को लेंटीवायरल डीएनए रोगी की रक्त कोशिकाओं में उन स्थलों पर मिला जो एमडीएस से सम्बंधित हैं। इससे लगता है कि वायरल डीएनए ने रक्त स्टेम कोशिकाओं को असामान्य रूप से बढ़ने के लिए प्रेरित किया होगा।
ग्रेगरी का मत है कि इस परीक्षण में समस्या का मुख्य कारण वायरस-वाहक की डिज़ाइन का एक खास गुण है। इस वायरस में एक आनुवंशिक अनुक्रम है जिसे प्रमोटर कहा जाता है। संभवत: यह प्रमोटर बहुत सामान्य किस्म का है। यह कई जीन्स को सक्रिय कर देता है। इस शक्तिशाली प्रोमोटर का उपयोग करके मस्तिष्क कोशिकाएं बीमारी के इलाज के लिए उच्च स्तर के एएलडीपी का निर्माण तो करती हैं लेकिन आसपास के कैंसर जीन को सक्रिय करने का जोखिम बना रहता है। शोधकर्ताओं ने अन्य प्रमोटर्स की पहचान की है जो कैंसर के जोखिम को कम करते हैं। लेकिन अभी तक इस प्रकार के प्रमोटर का उपयोग नहीं किया गया है। बहरहाल, ग्रेगरी का मत है कि सेरेब्रल एड्रेनोल्यूकोडिस्ट्रॉफी के दुर्बलताजनक प्रभाव को देखते हुए और अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के जोखिमों को देखते हुए जीन थेरेपी के फायदे उसके जोखिम से कहीं अधिक हैं। लेंटीवायरस आधारित जीन थेरेपी के फायदों को अनदेखा नहीं किया जा सकता। इस तरह के उपचार की मदद से एक दर्जन से अधिक स्वास्थ्य संबंधी समस्या वाले 300 से अधिक रोगियों का इलाज किया जा चुका है।